上海企业复星凯瑞生产的CAR – T细胞治疗药品成功实现跨境运输和使用，为香港淋巴瘤患者进行治疗。介绍了CAR – T细胞治疗的方法、细胞治疗产品运输的特殊性，以及上海首创的生物医药特殊物品联合监管机制。还通过复星凯瑞首席执行官的表述、专访内容，阐述了产品打通跨境运输的关键时间、确保质量安全的措施、产品优势、对境外患者的意义、遇到的挑战及克服方法等，最后提及上海细胞治疗产业的发展现状和前景。
近日，一则振奋人心的消息传来：一名淋巴瘤患者在香港本地医院顺利完成了CAR – T细胞治疗药品的注射。这一事件意义非凡，它实现了CAR – T药品的跨境（香港地区）运输和回输输注。而这款具有重要意义的CAR – T细胞治疗药品，是由上海企业复星凯瑞（上海）生物科技有限公司精心生产的。
目前，这名使用CAR – T注射液的淋巴瘤患者状态平稳。企业也丝毫不敢懈怠，正在密切跟踪CAR – T回输后的各项身体指标，时刻关注患者的健康状况。
这一成功案例可不简单，它不仅是全国首例淋巴瘤患者完成CAR – T细胞治疗药品跨境运输和使用，更是上海首创生物医药特殊物品进出境联合监管机制取得的一项重要成果。这标志着我国CAR – T细胞治疗药品将有能力惠及更多香港地区的淋巴瘤患者，为他们带来新的希望。
或许有人会好奇，CAR – T细胞治疗究竟是什么呢？它是一种创新的癌症治疗方法。简单来说，就是通过采集患者自身的T细胞，将其带到体外进行改造和扩增，然后再重新输回患者体内。这样改造后的T细胞就能够精准识别并攻击癌细胞，为患者的治疗提供强大助力。
复星凯瑞的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达®）作为国内首个获批上市的CAR – T细胞治疗产品，已经在国内创造了出色的治疗成绩。它已治疗了超千名淋巴瘤患者，在实际治疗中展现出了显著的疗效和良好的安全性，得到了众多患者和医生的认可。
然而，细胞治疗产品和传统药品有着很大的不同。它是“从血管到血管”的活的药物，整个运输和制备过程都充满了挑战。具体来说，需要先提取患者体内血液中的白细胞，然后通过2 – 8摄氏度的冷链运输送到细胞工厂。在细胞工厂里，要制备CAR – T细胞并进行严格的检测放行。之后，再经过深冷运输将其送回到医疗机构，最终回输到患者体内。每一个环节都容不得半点马虎，对运输条件和时间都有着极高的要求。
生物医药特殊物品的监管一直是个难题，因为它往往涉及多个部门。每个部门的监管重点和工作流程都不一样，而且生物医药特殊物品的进出口需要经过严格的审批流程，环节多、流程繁、耗时长。不过，上海在2022年3月做出了大胆创新，在全国首创了生物医药特殊物品联合监管机制。这个机制由上海海关和上海市科委牵头，明确了各部门的职责分工，形成了统一的监管框架，并在全市范围内开展试点。该联合监管机制通过构建包括风险评估、过程追溯、应急响应的制度框架，为全球细胞治疗产业提供了一种全新的监管范式。
复星凯瑞首席执行官陈星蓉对此深有感触。她表示，上海市首创的生物医药特殊物品进出境联合监管机制，为内地与香港在生物医药领域的合作开辟了一条全新的路径。她真切地体会到了上海在推动生物医药产业高质量发展方面的坚定决心和高效执行力。这个机制为细胞治疗产品的跨境运输和监管提供了高效、安全的解决方案。复星凯瑞非常荣幸能够成为这一政策改革和制度创新的受益者，在上海特殊物品联合监管机制的指导下，成为首家细胞治疗药品内地生产、跨境运输至境外使用的企业。
以下是此次上海科技专访复星凯瑞的主要内容：
Q：回顾此次产品打通过程，如果选择最关键的时刻，您分别会选哪三个时间？为什么？
A：第一个关键时刻，是在2024年5月，复星凯瑞作为上海市生物医药特殊物品进出境联合监管机制首批试点企业，获得了联合监管机制综合评估意见。这背后是复星凯瑞自2022年启动港澳业务以来，历时两年多与上海市级以及浦东新区相关政府部门反复沟通、持续研讨，与业务合作伙伴持续研究、反复演练运输方案的结果。这一时刻成功探索出了一条可行的、高效的、国内首创的CAR – T自体白细胞单采产物进境和药品出境路径。
第二个关键时刻，是2025年2月20日，复星凯瑞奕凯达®首例香港淋巴瘤患者CAR – T单采白细胞成功进境。在接收到香港患者用药需求后，复星凯瑞第一时间沟通上海海关卫生处，申请特殊物品出入境卫生检疫审批单。令人惊喜的是，上海海关卫生处仅用2个工作日就完成了特殊物品审批单的审批。从香港患者采血、飞机运输、落地完成海关申报、查验、放行、运输至复星凯瑞工厂、完成后续监管，整个过程仅耗时不到48小时。这无一不体现出以人民为中心、勇于创新、持续突破的浦东速度、上海速度！
第三个关键时刻，就是2025年3月14日，复星凯瑞奕凯达®首例香港淋巴瘤患者CAR – T药品成功发货出港。这不仅是全国首例淋巴瘤患者完成CAR – T细胞治疗药品跨境运输和使用，也是上海市生物医药特殊物品进出境联合监管机制建立以来取得的重大实践成果。它更表明了浦东制造、上海制造的CAR – T细胞治疗药品拥有服务国际市场的能力，也为将来更多的细胞治疗企业参与国际化竞争打下了良好的基础，彰显了深远的引领示范作用。
Q：作为此次细胞治疗产品的生产方，复星凯瑞如何确保CAR – T细胞治疗产品在跨境运输和生产过程中的质量与安全？企业为此做了哪些准备工作？
A：鉴于细胞治疗产品生产、流通、使用上的特殊性，复星凯瑞建立了覆盖源头（医院）、过程（物流运输）、末端（企业工厂）的全过程药品质量管理和风险防范体系，确保风险实现闭环管理。从源头上，针对医院，复星凯瑞实施严格的CAR – T治疗中心准入动态管理，医院须经过多轮培训和认证才能成为合格的奕凯达®细胞治疗治疗中心。在过程中，对于物流运输环节，复星凯瑞委托具有医药和危险品储运资质的承运商进行运输，并通过公司自建的监管链（COC）/鉴别链（COI）的双链物流监管系统，赋予患者唯一专属标识码，确保患者单采血和CAR – T终产品的全链路可追溯和零差错运输。在企业工厂的生产环节，复星凯瑞建立了完善的CAR – T GxP质量管理体系和严格的生物安全风险防范体系，以保障CAR – T药品生产过程中的生物安全。
Q：阿基仑赛注射液（奕凯达®）作为国内首创的细胞治疗产品，其技术优势和市场竞争力体现在哪些方面？
A：区别于需长期服药的传统疗法，奕凯达®是个人定制化产品。它通过采集患者的外周血单核细胞进行体外基因工程改造，使T细胞表达识别CD19抗原的CAR结构，相当于给这些T细胞安装 “GPS导航 + 强化武器”，使其变成能精准识别癌细胞的超级战士。经过体外培养扩增后，再回输到患者体内。这种独特的作用机制，让患者通过一次性输注即可获得长期生存的可能。目前，奕凯达®已经纳入80多家商业保险，并进入110多款省市惠民保特药清单，治疗中心覆盖全国28个省、直辖市、自治区以及特别行政区的190家医院，惠及近1000位患者。
Q：此次细胞治疗产品成功实现“国际化”，为境外患者带来了哪些新的治疗选择？在临床应用中，CAR – T细胞治疗产品对患者的疗效和安全性如何？
A：目前，复发/难治B细胞淋巴瘤患者的预后通常较差，治疗手段也比较有限。奕凯达®的成功国际化将为港澳地区的淋巴瘤患者提供更多个性化治疗方案。自上市以来，奕凯达®在临床应用中展现出了显著的疗效和优异的安全性。复星凯瑞开展了首个基于中国人群CAR – T治疗的真实世界研究，在201例疗效可评估的患者中，最佳总缓解率达83.1%，最佳完全缓解率达67.2%；中位随访17.6个月，中位无进展生存期为15.5个月，2年总生存率达75.2%。对比全球数据，我国患者的疗效及安全性与全球保持一致，且在安全性方面（神经毒性）数据优于全球。这项研究也是目前靶向CD19 CAR – T用于中国R/R NHL患者的首个、大样本、真实世界疗效和安全性报道。
Q：细胞治疗产品“国际化”路径的打通，过程中遇到的最大挑战是什么？企业是如何克服的？
A：区别于传统药物，CAR – T细胞治疗药品是 “从血管到血管”的活的药物，具有高度定制化、个性化的特点，跨境运输的试错成本极高。患者血液中的白细胞采集完毕后需经过2 – 8摄氏度的冷链运输在72小时内运输到工厂进行制备，制备完成的CAR – T细胞经过严格的检测放行后，需要通过零下150摄氏度的深冷运输在5天内从工厂运输到医院回输给患者。由于是活的药品，为了保持细胞活性，端到端的冷链运输对温度、时限、状态的要求极高。尤其是患者白细胞和CAR – T药品都属于特殊物品，未经卫生检疫审批不得擅自进出境。在上海市强有力的政策支持和生物医药特殊物品联合监管机制各部门的高效协调下，复星凯瑞作为首批试点企业，于2024年5月获得上海市生物医药特殊物品进出境联合监管机制综合评估意见，成功解决了患者CAR – T自体白细胞单采产物进境和药品出境的难题。
上海作为国内细胞治疗产业的发展高地，在国内已上市的6款CAR – T细胞治疗产品中，上海占了50%。近年来，上海相继出台了《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》、《上海市提升生物医药国际竞争力行动方案（2024 – 2027年）》及细胞治疗领域相关行动方案，旨在加快促进细胞治疗科技创新与产业发展，强化创新策源功能构建，将上海打造成为全球生物医药高地。随着细胞治疗产品“国际化”路径的打通，有望进一步推动生物医药特殊物品通关便利化，完善人才引育机制，优化监管环境，推动技术输出，提升上海细胞治疗产业高质量发展。
本文围绕上海复星凯瑞的CAR – T细胞治疗药品跨境运输和使用展开，介绍了其治疗方法、运输特殊性以及上海首创的监管机制。通过专访呈现了产品打通过程的关键节点、质量安全保障措施、产品优势等内容。最后指出上海细胞治疗产业发展良好，“国际化”路径打通将推动产业高质量发展，为淋巴瘤患者带来更多希望，也为细胞治疗企业国际化竞争奠定基础。
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